Nova nada za hrvatske mališane oboljele od spinalne mišićne atrofije

17.03.2018.

Uskoro bi se 23 djece oboljele od spinalne mišićne atrofije u Hrvatskoj u dobi od dvije do 25 godina trebalo uključiti u međunarodnu kliničku studiju u kojoj farmaceutska tvrtka Roche ispituje novi genski lijek za tu bolest.

To je rezultat dogovora premijera Andreja Plenkovića postignutog na marginama sastanka u Davosu s čelnicima Rochea. Za početak u studiju će biti uključeni pacijenti sa SMA tipa 2 i 3, a potom i tipa 1, i to oni koji mogu samostalno disati, odnosno koji nisu na respiratoru. Na jesen se očekuje da će se uključiti i pacijenti s tipom 4.

U Vladi kažu kako je to potaknuto potrebom rješavanja problema djece i odraslih oboljelih od spinalne mišićne atrofije ne bi li se povećala mogućnost terapije i dostupnost lijekova za što veći broj pacijenta. Naime, lijek Spinraza kojim se trenutno liječi četvero djece u Hrvatskoj, čija jedna doza košta više od 600.000 kuna, podigao je veliku prašinu.  

Ova klinička studija daje novu nadu. Neka dosadašnja ispitivanja lijeka u SAD-u govore da je dio malih pacijenta nakon liječenja uspio samostalno sjediti.

R.B.